Wydaje mi się, że zapoznawanie Polaków z tak ważnym aspektem jakim są badania kliniczne wydaje się być dobrym posunięciem, który korzystnie wpłynie na świadomość społeczeństwa na temat dbania o zdrowie. Wiele osób o tego typu badaniach dowiaduje się dopiero w momencie zachorowania, gdy właśnie mogą wziąć udział w jakiś programie, którego założeniem jest wprowadzanie innowacyjnych rozwiązań, które mogą uratować zdrowie, a nawet życie chorego. Agencja Badań Medycznych w ostatnim czasie podejmuje bardzo wiele badań, których celem jest poprawa jakości i w ogóle możliwości przeprowadzania projektów naukowych.

Jak czytamy w artykule procent Polaków, którzy nie do końca zdają sobie sprawę na czym polegają badania kliniczne jest bardzo duży, zwłaszcza w czasach w których dostęp do tak ogromnego źródła wiedzy jakim jest Internet jest praktycznie nieograniczony. Na wielu stronach, które z pewnością przegląda miliony Polaków każdego dnia przedstawiane są różne nowości z dziedziny medycyny, w których poruszany jest temat badań klinicznych. Być może artykuły z nimi związane nie są zbyt chętnie wybierane. Dzięki takim inicjatywom organizowanym przez Agencje Badań Medycznych sytuacja ta na przestrzeni lat ulegnie zmianom.

Badania kliniczne stanowią bardzo ważny obszar działalności placówek medycznych. Muszą być prowadzone przy zachowaniu wielu restrykcyjnych zasad i być w pełni zgodne z prawem obowiązującym w danym kraju. Terminologia, definicje i sformułowania towarzyszące realizacji badań klinicznych, jak wiele obszarów naukowych, wymagają wyjaśnienia, które niniejsze opracowanie również zawiera. Rozważania w artykule skupiają się na celu głównym, którym jest zidentyfikowanie i charakterystyka aspektów prowadzenia badań klinicznych z perspektywy ośrodka onkologicznego. Przemyślenia będą koncentrowały się na wymiarach: ekonomicznym i zdrowotno-społecznym, jako najważniejszych kwestiach, które skłaniają sponsorów do inicjowania, a badaczy i ośrodki do realizowania badań klinicznych, natomiast pacjentów do uczestnictwa w eksperymentalnych projektach. Aby dobrze rozpoznać i ustalić te determinanty, niezbędne jest przeprowadzenie krytycznej analizy literatury przedmiotu opublikowanej w dwóch pierwszych dekadach XXI w., w tym przepisów i wytycznych, zasad i zaleceń, artykułów w krajowych i międzynarodowych czasopismach, raportów znanych instytucji oraz źródeł internetowych. Badania kliniczne przeprowadza zespół badawczy, na którego czele stoi tzw. główny badacz (Principal Investigator, PI), czyli lekarz albo lekarz dentysta. Zgodnie z polskimi przepisami prawa PI musi posiadać prawo wykonywania zawodu, wysokie kwalifikacje zawodowe, wiedzę naukową i doświadczenie w pracy z pacjentami. Zgodnie z Dobrą Praktyką Kliniczną (Good Clinical Practice, GCP2 ) ponosi pełną odpowiedzialność za badanie kliniczne realizowane wspólnie z członkami zespołu badawczego na terenie ośrodka badawczego (najczęściej szpitala lub centrum onkologii). W klinicznych badaniach onkologicznych w skład zespołu badawczego, poza głównym badaczem, najczęściej wchodzą: lekarze – współbadacze, pielęgniarka, farmaceuta, diagnosta laboratoryjny, patolog, kardiolog, radiolog, lekarz medycyny nuklearnej, fizyk medyczny, elektroradiolog. Członkiem zespołu jest każda osoba, która ma kontakt z uczestnikiem badania klinicznego, czyli pacjentem, który wyraził świadomą zgodę na uczestnictwo w badaniu klinicznym. Istnieją dwa rodzaje badań klinicznych: komercyjne i niekomercyjne. Pierwsze finansowane są przez sponsora badań klinicznych, którym z reguły jest firma farmaceutyczna lub biotechnologiczna. W drugim przypadku sponsorem może być uczelnia lub inna placówka naukowa, podmiot leczniczy, badacz, organizacja pacjentów, organizacja badaczy lub inna osoba fizyczna lub prawna, której działalność nie jest oparta na osiąganiu zysku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych oraz wytwarzania i obrotu produktami leczniczymi. Badania kliniczne, w tym eksperymenty medyczne, dają naukowcom szansę tworzenia nowych schematów leczenia onkologicznego, przy użyciu produktów leczniczych i technologii medycznych. Coraz częściej proponuje się kompleksowe rozwiązania leczenia raka, tzw. leczenie skojarzone. Ponadto, widoczny jest trend medycyny spersonalizowanej, czyli szytej na miarę dla każdego pacjenta indywidualnie. Ten obszar w medycynie postrzega się jako bliską przyszłość. Postęp technologiczny, nowe terapie i technologie medyczne to nadzieja dla pacjentów na wyzdrowienie lub poprawę stanu zdrowia. W metodach eksperymentalnych postrzegają oni szansę na wydłużenie życia i/lub poprawę jego jakości. W chorobach onkologicznych niejednokrotnie stanowią one jedyne możliwe leczenie. Należy jednak pamiętać, że badania kliniczne produktów leczniczych to długi proces, który trwa od 12 do nawet 20 lat. Dopiero po tym czasie i po spełnieniu wielu formalności administracyjnych produkt leczniczy może zostać zarejestrowany i uznany jako lek w standardowej terapii. Istnieją cztery fazy badań klinicznych. Faza pierwsza (farmakologia kliniczna i toksyczność) koncentruje się na bezpieczeństwie produktu leczniczego, a nie jego skuteczności. Ta faza przeprowadzana jest na ochotnikach, którymi najczęściej są pracownicy firm farmaceutycznych lub biotechnologicznych. I tutaj należy zaznaczyć, że w przypadku badań pediatrycznych i onkologicznych nie występują zdrowi ochotnicy. Głównym celem fazy pierwszej jest określenie możliwej i akceptowanej dawki leku, tak by produkt leczniczy nie spowodował ciężkich efektów ubocznych. Jednocześnie sprawdzany jest jego metabolizm i biodostępność, a następnie testowane są różne dawki produktu leczniczego, tak aby zaproponować optymalne dawkowanie dla fazy drugiej. Po fazie na zdrowych ochotnikach prowadzona jest faza pierwsza badania klinicznego na pacjentach. Ogólnie faza pierwsza obejmuje 20–80 uczestników . Kolejną fazą badań klinicznych jest faza druga, która stanowi wstępne badanie kliniczne efektu leczenia. Koncentruje się na skuteczności i bezpieczeństwie produktu badanego oraz wymaga szczegółowej, ciągłej obserwacji uczestnika badania. W badaniach klinicznych onkologicznych ta faza badań jest bardzo wymagająca dla zespołu badawczego, wiąże się z częstym pobieraniem próbek krwi do badań farmakokinetycznych i immunogenetycznych i/lub wykonywaniem dodatkowych biopsji okolic guza (zależy od rodzaju nowotworu). Do fazy drugiej rekrutuje się 100–200 pacjentów . W przypadku, gdy produkt leczniczy okazał się skuteczny, w fazie trzeciej trzeba dokonać porównania jego działania ze standardowymi terapiami na dużą skalę . W protokole badania klinicznego znajdują się szczegółowe kryteria „włączenia do” i „wyłączenia z” niego. Liczba uczestników w fazie trzeciej liczona jest w tysiącach, w zależności od stopnia skomplikowania procedury terapeutycznej badanej w projekcie. Po zarejestrowaniu nowej terapii leczenia z wykorzystaniem produktu leczniczego przechodzi się do ostatniej, tzw. porejestracyjnej fazy czwartej badań klinicznych. Główna uwaga skoncentrowana jest na monitorowaniu zdarzeń niepożądanych oraz – w długim czasie i na szeroką skalę – na analizie zachorowalności i śmiertelności. Ta faza badań klinicznych ma również charakter marketingowy, mający na względzie zachęcenie lekarzy do zwrócenia uwagi na „nowy” lek na rynku i stosowanie najnowszych standardów leczenia. W przypadku leczenia onkologicznego faza czwarta występuje w bardzo niewielkim stopniu, ponieważ lekarze i pacjenci bardzo aktywnie monitorują trendy rysujące się w badaniach klinicznych nad najnowszymi terapiami onkologicznymi. Niejednokrotnie wspólnie zabiegają o refundację nowych programów lekowych przez narodowego płatnika, aby zapewnić dostępność nowoczesnych terapii na szeroką skalę. Badania kliniczne prowadzone są w ośrodkach medycznych, którymi w przypadku chorób nowotworowych są najczęściej szpitale lub centra onkologii. Niewątpliwym atutem takich placówek jest wysoko wykwalifikowany personel medyczny. Lekarze i pielęgniarki posiadają wykształcenie medyczne zdobyte na prestiżowych, państwowych uczelniach. Zgodnie z przepisami posiadają oni prawo wykonywania zawodu i specjalizację, doświadczenie kliniczne i kompetencje. Wielokrotnie zdobywają dodatkowe kwalifikacje podczas stypendiów zagranicznych, staży zawodowych, szkoleń i warsztatów służących doskonaleniu technik i metod terapeutycznych oraz opieki nad pacjentem w topowych ośrodkach medycznych na całym świecie (Włochy, Niemcy, Japonia, Stany Zjednoczone itp.). Specjaliści w farmacji, diagnostyce obrazowej, patologicznej i laboratoryjnej pracują na nowoczesnych urządzeniach i przy wykorzystaniu najnowszych technologii, a ich kwalifikacje zawodowe potwierdzone są międzynarodowymi szkoleniami i certyfikatami. Wielu członków zespołów badawczych prowadzi również prace naukowe i doskonali się, śledząc doniesienia literaturowe oraz aktywnie uczestnicząc w konferencjach, sympozjach i warsztatach uniwersyteckich, a także aktywnie włączając się w prace różnorodnych krajowych i międzynarodowych grup i towarzystw zrzeszających profesjonalistów danej dziedziny. Pracownicy ośrodków medycznych posiadają również bogate doświadczenie w badaniach klinicznych, które potwierdza się w czynnej rekrutacji uczestników do badań klinicznych oraz profesjonalizmem i jakością zbieranych danych. Ich umiejętność współpracy w zespole, z CRO lub sponsorem wpływa pozytywnie na budowanie marki placówki medycznej. Opinia o badaczu i ośrodku badawczym jest bardzo ważna przy uzyskiwaniu kolejnych propozycji badań klinicznych. Wielu profesjonalistów w onkologii może pochwalić się bogatym dorobkiem i wymienić niejeden lek czy program terapeutyczny, którego ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pomogli określić. Sponsor, zanim zaproponuje ośrodkowi badawczemu poprowadzenie nowego badania klinicznego, sprawdza jego potencjał infrastrukturalny i techniczny. Jest to jeden z kluczowych aspektów wpływających bezpośrednio na zdolność jednostki realizowania badania zgodnie z protokołem. Wyposażenie oddziałów i pracowni podlega szczegółowej weryfikacji, zarówno wizualnej (czy sprzęt jest zainstalowany i działa), jak i jakościowej (certyfikaty, serwis, przeglądy, dopuszczenie do pracy itp.). W badaniach onkologicznych wykonywanych jest wiele procedur diagnostycznych, dlatego bardzo ważna jest dostępność takich urządzeń, jak tomograf komputerowy, rezonans magnetyczny, scyntygrafia, PET, mammograf, ECHO serca, EKG, RTG i USG. Ponadto kluczowe są wyspecjalizowane laboratoria diagnostyczne i patomorfologiczne. Wiele badań diagnostycznych jest wysyłanych do centralnego laboratorium wybranego przez sponsora do dodatkowej, arbitralnej oceny klinicznej. Wraz z globalizacją i galopującym postępem technologicznym doszło do wyrównania w poziomie wyposażenia w Polsce i w krajach wysokorozwiniętych. Na rynku medycznym pojawili się „kluczowi gracze” (producenci), którzy wyspecjalizowali się w wybranych technologiach oraz ujednoliconych systemach operacyjnych i wręcz wymuszają na polskich ośrodkach medycznych zakup ściśle określonego sprzętu i oprogramowania. Ponadto obowiązują wspólne, zunifikowane wymagania kliniczne i diagnostyczne, które muszą być spełnione niezależnie od położenia geograficznego. W efekcie kadry medyczne w Polsce pracują na tym samym sprzęcie co zespoły medyczne w krajach Unii Europejskiej czy USA. Różnica polega tylko na poziomie kosztów związanych z zakupem i modernizacją wyposażenia w Polsce, które są porównywalne z kosztami w innych krajach wysokorozwiniętych, a czasami nawet wyższe, a tym samym dla polskich jednostek medycznych są to wydatki mocno uszczuplające dostępny budżet. Prowadzenie badań klinicznych w Polsce związane jest z szeregiem wymiernych i niewymiernych korzyści dla pacjentów, badaczy, ośrodków, sponsora, płatnika oraz dla całej gospodarki kraju. Z punktu widzenia pacjenta onkologicznego kluczową korzyścią z uczestnictwa w badaniu klinicznym jest dostęp do najlepszego lub czasem jedynego możliwego leczenia, szczególnie w sytuacjach, gdy dostępne standardy terapeutyczne nie odnoszą pożądanych skutków. Wiele badań klinicznych trzeciej fazy jest tak skonstruowanych, że oferują dwa ramiona leczenia, w których porównywane są leki o wysokim, znanym efekcie terapeutycznym. Ponadto, jak zostało to podkreślone, konstrukcja protokołu badania przewiduje określony schemat postępowania, tj. ściśle określona jest liczba wizyt i procedur medycznych w każdej wizycie, dopuszczalne odstępy między poszczególnymi badaniami, częstotliwość i jakość spotkań z lekarzami (w tym precyzyjne wytyczne), dodatkowa diagnostyka, szybka reakcja na ewentualne pogorszenie się stanu zdrowia itd. Sponsor rekompensuje również koszty dojazdu pacjenta do ośrodka badawczego. Niewątpliwie ważną korzyścią jest szansa na wydłużenie życie pacjenta, przy jednoczesnym zwróceniu uwagi na jego jakość. Końcową korzyścią prowadzenia badań klinicznych jest możliwość zarejestrowania nowoczesnego leku, który ma sprawdzoną skuteczność i bezpieczeństwo. Korzyścią dla badaczy z prowadzenia badań klinicznych jest dostęp do najnowszych technologii lekowych i współudział w tworzeniu nowych ścieżek postępowania klinicznego. Wiedza i doświadczenie w danej dziedzinie medycyny otwierają przed nimi nowe horyzonty i możliwości rozwoju. Spotkania badaczy pozwalają na wymianę doświadczeń i twórcze dyskusje. Praca z protokołem badania klinicznego to dla lekarzy wypracowywanie dobrej praktyki klinicznej, która będzie charakteryzowała się bardzo wysokim poziomem profesjonalizmu i powtarzalności. Jest to najlepszy start dla lekarzy na początku ich drogi zawodowej, bo doświadczenie zdobyte w badaniach klinicznych doskonale przygotowuje ich na każdą sytuację pojawiąjącą się w procesie leczenia (w tym umiejętność reagowania na powikłania po leczeniu czy zdarzenia niepożądane). Z punktu widzenia ośrodka badawczego jest to nie tylko prestiż i budowanie marki szpitala, lecz także dodatkowe źródło finansowania jednostki. Właściwie wynegocjowana umowa pozwala ośrodkom na pełne wspieranie zespołu badawczego w prowadzeniu badania klinicznego i zapewnienie zabezpieczenia w sytuacjach awaryjnych (ciężkie zdarzenia niepożądane, nieplanowane hospitalizacje itp.). Należy zaznaczyć, że badania kliniczne są finansowane przez sponsora i ich realizacja nie wiąże się z posiadaniem kontraktu z narodowym płatnikiem. W wieku XXI w Europie zachorowalność na raka nieustannie rośnie. Jest to efekt starzenia się społeczeństwa związany m.in. z wyborami dotyczącymi stylu życia (palenie tytoniu i alkoholu, brak aktywności fizycznej, zła dieta) oraz zanieczyszczeniem środowiska. Ponadto, zachorowalność na raka różni się w zależności od kraju, w Europie Wschodniej jest zwykle wyższa niż w Europie Zachodniej. Z kolei, jak zostało to wcześniej wskazane, leczenie nowotworów jest związane z wysokimi kosztami, wymaga nowoczesnych technologii oraz innowacyjnych środków chemioterapeutycznych i leków celowanych. W Polsce, w ciągu trzech dekad (lata 80. i 90. XX w., i pierwsze dziesięciolecie XXI w.), liczba zachorowań na nowotwory złośliwe wrosła ponad dwukrotnie, osiągając w 2010 r. poziom 140,5 tys., z czego około 70 tys. u mężczyzn i 70,5 tys. u kobiet. Istotnym faktem jest to, że zapadalność na nowotwory zmienia się wraz z wiekiem i z różną częstotliwością występuje w ciągu życia człowieka. U 70% mężczyzn i 60% kobiet, u których zdiagnozowano nowotwór, choroba ujawniła się po 60. roku życia. Ponadto, ryzyko zachorowania na nowotwór wzrasta wraz z wiekiem, osiągając szczyt w ósmej dekadzie życia22. Zgodnie z danymi dostępnymi w Krajowym Rejestrze Nowotworów (KRN) najczęściej występującymi nowotworami u mężczyzn są nowotwory płuca (około 1/5 zachorowań na nowotwory). W dalszej kolejności znajduje się rak gruczołu krokowego (13%), rak jelita grubego (12%) i rak pęcherza moczowego (7%). Wśród dziesięciu najczęstszych nowotworów u mężczyzn znajdują się również nowotwory żołądka, nerki, krtani, białaczki i chłoniaki. Wśród kobiet dominuje zapadalność na raka piersi (również 1/5 zachorowań na nowotwory). Drugim, najczęstszym nowotworem występującym u kobiet jest rak jelita grubego (10%), następnie rak płuca (9%), nowotwory trzonu macicy (7%), jajnika (5%), szyjki macicy, nerki, żołądka i tarczycy. Cechą różnicującą zachorowalność na nowotwory złośliwe jest grupa wiekowa. Osoby do 20. roku życia charakteryzuje nieznaczne tempo wzrostu zarówno u kobiet, jak i u mężczyzn (dane do 2010 r.). W grupie tzw. młodych dorosłych (w wieku 20–44 lat) zachorowalność u kobiet jest natomiast prawie dwukrotnie wyższa niż u mężczyzn. W kolejnej grupie wiekowej (45–64 lat) znów zauważa się stabilizację zapadalności na nowotwory wśród mężczyzn, natomiast wzrost 1,7 razy w przypadku kobiet. Tym samym od 2007 r. zauważa się, że istnieje takie samo zagrożenie zachorowania na nowotwory w populacji kobiet, jak u mężczyzn. Analogiczna sytuacja ma miejsce w grupie najstarszej, tj. powyżej 65. roku życia, gdzie obserwuje się prawie 1,6-krotny wzrost zachorowalności wśród starszych kobiet. Najbardziej opłacalnym podejściem do kontroli raka jest wczesne wykrywanie i zapobieganie. Jednak tylko innowacyjne terapie lekowe i technologie medyczne są w stanie skutecznie walczyć z nowotworami i dawać pacjentom nadzieję na lepsze życie. Opisana powyżej epidemiologia zapadalności na raka w Polsce ukazuje z jednej strony potencjał dla rozwoju badań klinicznych (liczebna populacja potencjalnych uczestników badań klinicznych), ale z drugiej strony zwiększającą się skalę problemu skutecznego leczenia nowotworów w Polsce, w tym dostępność oraz potrzebę najnowszych rozwiązań. W badaniach klinicznych onkologicznych bardzo często celem nadrzędnym jest niezależna ocena skuteczności eksperymentalnego leczenia w porównaniu z kontrolnym leczeniem standardowym. Wyznaczone są dodatkowe, pierwszorzędowe punkty końcowe. Badacz ocenia czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) po randomizacji, który jest zdefiniowany jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia progresji choroby, określony lokalnie zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w guzach litych. Ponadto oceniane jest tzw. całkowite przeżycie (OS) po randomizacji, które jest zdefiniowane jako czas od randomizacji do śmierci z dowolnej przyczyny. W badaniach klinicznych wyznaczane są również dodatkowe, drugorzędowe cele skuteczności badania. Należy do nich niezależna ocena skuteczności leczenia eksperymentalnego w porównaniu z kontrolnym leczeniem z wykorzystaniem przyjętej standardowej terapii. Wykorzystuje się wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR), zdefiniowany jako odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (CR) lub odpowiedzią częściową (PR) w dwóch kolejnych przypadkach. Badacz monitoruje również czas trwania odpowiedzi (DOR), który definiowany jest jako czas od pierwszego wystąpienia udokumentowanej obiektywnej odpowiedzi na pierwsze wystąpienie progresji choroby lub śmierć z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Kolejnym celem jest określenie wskaźnika korzyści klinicznej (CBR), który rozumie się jako odsetek pacjentów z CR, PR lub stabilną chorobą przez około 24 tygodnie, również określony przez badacza zgodnie z RECIST v1.1. W badaniach klinicznych coraz większy nacisk kładzie się na jakość życia pacjenta w trakcie leczenia i po nim. Aby ocenić zgłaszane przez pacjentów wyniki funkcjonowania (aktywności fizycznej i psychicznej), prowadzi się raporty dotyczące jakości życia po leczeniu (quality-of-life, QoL) oraz raporty pacjenta dotyczące funkcjonalności i stanu zdrowia (patient-reported outcomes, PRO), a także ogólnego stanu zdrowia. Zgodnie z US-FDA, PRO to każdy raport o stanie zdrowia pacjenta, który pochodzi bezpośrednio od chorego, bez interpretacji jego odpowiedzi przez klinicystę lub kogokolwiek innego. Chociaż technologia medyczna pozwala mierzyć dane fizyczne, fizjologiczne lub biochemiczne pacjenta, nie jest w stanie podać wszystkich danych na temat leczenia lub choroby. Niektóre dane można uzyskać tylko od chorego. Krótko mówiąc, pacjent może powiedzieć wiele rzeczy, takich jak myśli, skargi, opinie, których technologia lub jakikolwiek obserwator nie jest w stanie wychwycić, i które są w rzeczywistości bardziej wartościowe. Ponadto, w chorobach onkologicznych przeżycie nie jest ostatecznym celem leczenia, niejednokrotnie to jakość życia odgrywa najważniejszą rolę w leczeniu. Dlatego PRO zyskują na znaczeniu w świecie klinicznym Brettschneider, Lühmann i Raspe w 2011 r. dokonali analizy literatury i interpretacji formularzy PRO przez różnych badaczy i autorów. Zauważyli, że termin PRO jest używany jako termin ogólny dla zgłaszanych przez pacjenta punktów końcowych. Jakość życia, poprzednio używana jako termin ogólny, jest jednym z kilku konstruktów podporządkowanych PRO (np. objawy, status funkcjonalny, postrzeganie zdrowia, jakość życia). Modele oferują zintegrowaną perspektywę, która przedstawia całościowe wrażenie choroby i jej konsekwencji. Pomiar dokonywany jest na zasadach psychometrycznych i opartych na preferencjach. Zautomatyzowane narzędzia kierują się takimi wskaźnikami, jak ważność, niezawodność i czas reakcji. Ze względów metodycznych i ekonomicznych stosowanie istniejących znormalizowanych i zatwierdzonych instrumentów jest lepsze niż opracowywanie nowych. Kluczowe znaczenie ma również interpretacja wyników. Badania kliniczne w Polsce charakteryzuje wysoki potencjał rozwoju. Wynika to zarówno z potrzeb pacjentów (dostępu do nowoczesnych technologii lekowych i terapeutycznych), jak i wymiernych korzyści płynących dla uczestników całego procesu realizacji badań (pacjentów, badaczy, ośrodków, płatnika, państwa, sponsora). W pracy zostały zidentyfikowane ischarakteryzowane najważniejsze uwarunkowania ekonomiczne, zdrowotne i społeczne. Wieloaspektowość problematyki badań klinicznych uniemożliwiła autorce w pełni wyczerpać temat. Do aspektów ekonomicznych prowadzenia badań klinicznych zalicza się koszt wyprodukowania leku, status rynku badań klinicznych oraz efektywność finansową projektów. Z punktu widzenia ośrodka i sponsora bardzo ważna jest dostępność zasobów (kadry, baza pacjentów, wyposażenie, infrastruktura) i koszty prowadzenia badań klinicznych w ośrodku. Atutem placówek onkologicznych w Polsce są wykwalifikowane zespoły medyczne, z bogatym doświadczeniem i kompetencjami. Profesjonaliści pracują w nadzorowanej jakościowo infrastrukturze i wykorzystują nowoczesny sprzęt diagnostyczny i terapeutyczny. Wymienione zalety ośrodków badawczych są jednocześnie gwarancją jakości prowadzenia badań klinicznych zgodnie z protokołem oraz generowania prawidłowych danych. Możliwość zaangażowania się w międzynarodowe projekty kliniczne z wykorzystaniem innowacyjnych produktów leczniczych stanowi wyróżnienie dla badaczy i daje im szansę rozwoju zawodowego na szeroką skalę. Perspektywa nawiązania kontaktów z innymi współbadaczami, wymiana doświadczeń na konferencjach i warsztatach oraz współudział w tworzeniu nowych standardów terapeutycznych to najsilniejsza motywacja dla klinicystów. Dodatkową i niekwestionowaną motywacją jest dodatkowe źródło dochodów dla wszystkich członków zespołu badawczego. Z punktu widzenia ośrodka to również korzyść finansowa (finansowanie świadczeń medycznych niezależnie od kontraktu z NFZ), ale też prestiż i autorytet wśród konkurentów. Na prowadzeniu badań klinicznych korzysta także narodowy płatnik i państwo. Z jednej strony jest to pełne finansowanie świadczeń medycznych przez sponsorów (w tym koszty powikłań i zdarzeń niepożądanych), z drugiej – wpływy bezpośrednie do urzędów państwowych z tytułu opłat za uruchomienie i rejestrację badań klinicznych oraz podatki PIT i VAT płacone przez członków zespołów badawczych, pracowników CRO i firm farmaceutycznych oraz innych uczestników procesu. W pracy ukazany został również aspekt zdrowotny ispołeczny badań klinicznych. Dane epidemiologiczne są niepokojące i wskazują na wzrost zachorowań na raka w różnych grupach wiekowych. Z jednej strony fakt ten można traktować jako potencjał do prowadzenia badań klinicznych w Polsce, ale z drugiej – wskazuje na potrzebę dostępu pacjentów do najnowszych terapii lekowych. Przykładowa analiza wyleczenia chorej z rakiem piersi w wieku produkcyjnym ukazała występujące potencjalne korzyści w szerokim zakresie gospodarczym i społecznym. Powrót do pracy, do aktywnego życia rodzinnego i realizowania własnych pasji są nie do ocenienia. W badaniach klinicznych coraz mocniej zwraca się uwagę na takie parametry, jak: przeżycie wolne od progresji, całkowite przeżycie, wskaźnik obiektywnej odpowiedzi na leczenie, czas trwania odpowiedzi na leczenie, wskaźnik korzyści klinicznej. Niezwykle ważne są dane dotyczące jakości życia w trakcie terapii i po jej zakończeniu. W celu zebrania tych danych pacjentom proponuje się aplikacje wspomagające generowanie raportów dotyczących jakości życia (QoL), funkcjonalności istanu zdrowia (PRO), a także ogólnego stanu zdrowia. ( publikacja p. Ewa Tańska)

Firmy farmaceutyczne, aby uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, a w konsekwencji udostępnić lek ogółowi społeczeństwa, muszą wykazać dla wszystkich nowych leków, że spełniają one wymogi bezpieczeństwa, jakości i skuteczności. W tym celu leki poddawane są serii rygorystycznych badań klinicznych, zwanych także studiami klinicznymi, studiami badawczymi lub badaniami medycznymi. Badania kliniczne zazwyczaj prowadzi się w szpitalach lub medycznych ośrodkach badawczych. Biorą w nich udział zdrowi ochotnicy lub pacjenci, od których zazwyczaj nie wymaga się, by przebywali na stałe w szpitalu lub ośrodku przez cały okres objęty badaniem. Jednakowoż wyniki działania leku są stale obserwowane i monitorowane przez wysoko wykwalifikowany personel. Badania kliniczne można podzielić na cztery różne fazy. Trzy pierwsze prowadzone są przed wprowadzeniem leku na rynek, natomiast czwarta po. Każda z faz ma inną liczebność uczestników, charakter i cel. Faza pierwsza badań klinicznych, w której udział bierze od 50 do 100 zdrowych ochotników, ma na celu określić, jak nowy lek oddziałuje na ludzi oraz pomóc w ustaleniu wielkości dawki. Faza ta jest krótka, a jej uczestnicy są ściśle monitorowani w ośrodkach badawczych, w których prowadzi się badania kliniczne. Faza I służy ocenie efektów działania badanego leku w ludzkim organizmie – co się dzieje w organizmie człowieka po zażyciu leku oraz jak ludzki organizm reaguje na ten lek. W trakcie II Fazy badań klinicznych ocenia się zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku w grupie od 100 do 300 pacjentów, którzy cierpią na chorobę, z myślą o której został opracowany badany lek. Zasadą jest prowadzenie kilku badań II Fazy, by ocenić lek z udziałem różnych populacji pacjentów oraz w różnych wskazaniach. W tej fazie pacjenci są szczegółowo monitorowani, ale nie muszą przebywać na terenie ośrodków badawczych. Trzecia faza badań klinicznych angażuje znacznie większą grupę osób, od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów i pozwala określić, czy nowy lek jest równocześnie bezpieczny i skuteczny, przy stosowaniu średnio- i długoterminowym. IV Fazę badań klinicznych prowadzi się po tym, jak nowy lek otrzyma pozwolenie na wprowadzenie do obrotu. Na tym etapie badań nowy lek jest przepisywany przez lekarzy przyjmujących pacjentów w placówkach służby zdrowia, co pozwala na zebranie wyników dla znacznie większej grupy uczestników. Dzięki IV Fazie badań klinicznych można ustalić nowe zastosowania dla nowych leków, dokonać porównań z innymi terapiami wykorzystywanymi w leczeniu tych samych chorób oraz ocenić skuteczność kliniczną nowego leku w szerszej grupie pacjentów. W tej fazie badań klinicznych największy nacisk kładzie się na bezpieczeństwo. Z uwagi na to, że uczestniczy w niej nawet kilka tysięcy pacjentów, pozwala na wychwycenie nawet najrzadziej występujących, jeżeli w ogóle, działań niepożądanych wynikających ze stosowania nowego leku. Dla każdego badania opracowywany jest wystandaryzowany protokół. Stanowi on plan badawczy, który służy odpowiedzi na specyficzne pytania badawcze oraz ma na celu zapewnienie bezpieczeństwa jego uczestnikom – ochotnikom i pacjentom. Protokoły określają między innymi, kto może wziąć udział w badaniu (kryteria włączenia i wykluczenia z badania), badany lek, i jeżeli to możliwe inny lek porównawczy (inny lek stosowany w tym samym wskazaniu lub placebo), dawkowanie, rodzaj testów oraz termin ich przeprowadzenia, a także czas trwania badania. Badacze kliniczni lub badacze medyczni to osoby prowadzące badania kliniczne, postępujący zgodnie z protokołem badawczym. Zazwyczaj są to lekarze, pielęgniarki, farmaceuci lub inni kwalifikowani pracownicy medyczni. Zgodnie z wytycznymi GCP (Good Clinical Practice = Dobra Praktyka Kliniczna), badacze kliniczni posiadają odpowiednie kwalifikacje, zdobyte w drodze edukacji i szkoleń oraz doświadczenia zawodowego, dzięki czemu mogą: przyjąć odpowiedzialność za właściwy przebieg badania, sprostać oczekiwaniom dyktowanym odpowiednimi przepisami regulacyjnymi oraz udokumentować swoje kwalifikacje w aktualnym życiorysie i/lub innej dokumentacji wymaganej przez sponsora badania, instytucjonalnej komisji oceniającej oraz niezależnej komisji etycznej. W momencie, gdy protokół badawczy jest już zaakceptowany, szpital lub ośrodek badawczy rozpoczyna rekrutację do badania, zdrowych ochotników lub pacjentów. Uczestnicy badania mają zapewniony dostęp do pełnej informacji dotyczącej prowadzonego badania oraz charakteru swojego w nim uczestnictwa, co stanowi podstawę procesu udzielenia przez nich świadomej zgody na udział w badaniu. Informacje te są przekazywane zarówno ustnie, jak i pisemnie. Większość badań prowadzi się dokonując porównania z nowym lekiem, będącym w fazie badań. To oznacza, że w wielu badaniach klinicznych grupie ochotników lub pacjentów podaje się badany produkt, natomiast grupie kontrolnej istniejący już na rynku produkt stosowany standardowo w terapii danego schorzenia lub placebo, w postaci, która wygląda jak badany lek, ale de facto nie zawiera żadnych substancji czynnych. Wszystkie badania kliniczne muszą być prowadzone zgodnie z zapisami GCP, w przeciwnym razie będą odrzucone przez właściwe organy regulacyjne. GCP stanowi standard opracowywania, prowadzenia, wykonywania, monitorowania, audytu, analiz oraz raportowania badań klinicznych, co stanowi podstawę wiarygodności i dokładności zarówno danych, jak i raportowanych wyników. GCP zapewnia poufność danych osób uczestniczących w badaniu oraz ochronę ich praw. W czasie trwania każdego badania klinicznego, podejmowane są wszelkie wysiłki, zmierzające do zapewnienia bezpieczeństwa ochotnikom i pacjentom. Dzieje się tak, dzięki przejściu przez uczestnika badania serii testów, przykładowo takich jak: badanie krwi, badania przedmiotowe (fizykalne), tomografia komputerowa czy elektrokardiogram oraz wywiad z pacjentem. Zespół UCB odpowiedzialny za bezpieczeństwo spotyka się raz w miesiącu, by przeanalizować trendy oraz działania niepożądane u wszystkich ochotników i pacjentów.

Jest wiele powodów, dla których ludzie zgadzają się na udział w badaniu klinicznym. Najważniejsze, aby kandydaci rozumieli założenia badania, świadomie i dobrowolnie wyrazili zgodę na udział. Niezależnie od powodu, dla którego pacjent/ochotnik chce przystąpić do badania ważne jest, aby porozmawiać z lekarzem lub zespołem opieki zdrowotnej, aby omówić możliwe zagrożenia i korzyści. Rozmowa może się odbywać podczas kilku kolejnych wizyt i obejmuje zwykle omówienie formularza świadomej zgody, będącego oficjalnym dokumentem do podpisania w przypadku decyzji o udziale w badaniu. Formularz świadomej zgody może być dość obszerny. To dlatego, iż ważne jest, aby w zrozumiały sposób wyjaśnić wszystkie informacje na temat badania. Pacjent powinien mieć możliwość dokładnego przeczytania tego dokumentu, omówienia go z lekarzem i spokojnego zastanowienia się nad swoją decyzją przed złożeniem podpisu. Trzeba upewnić się, czy wiemy i rozumiemy, z czym wiąże się badanie, zanim weźmiemy w nim udział. Pomoc dla pacjentów w przyszłości - to bardzo istotne, aby nauki medyczne mogły się rozwijać. Wiele osób zgadza się na udział w badaniu klinicznym, ponieważ badania kliniczne stanowią wielką szansę na życie i zdrowie dla pacjentów w przyszłości. Dla niektórych pacjentów świadomość, że ich choroba przyczyniła się do czegoś pozytywnego, jest bardzo ważna. Korzyści osobiste – wiele osób przystępuje do badania z nadzieją na korzyści osobiste. Niektórzy pacjenci mają nadzieję, że nowy lek im pomoże. Zwłaszcza, jeśli zostały już zastosowane wszystkie inne opcje terapeutyczne. Inni przystępują do badania, aby dowiedzieć się więcej na temat choroby. Ważne jest, aby rozważyć zarówno możliwe zagrożenia związane z przyjmowaniem nowego leku, jak i potencjalne korzyści. Nie ma gwarancji, że nowy lek lub nowa terapia będzie skuteczniejsza niż terapia standardowa, a działania niepożądane mogą być poważniejsze. Badanie kliniczne jest prowadzone, aby potwierdzić np. czy nowy lek jest lepszy i(lub) bezpieczniejszy, więc odpowiedzi na niektóre pytania będą możliwe dopiero po zakończeniu badania.

Badania kliniczne to medyczne projekty badawcze z udziałem ludzi. Nowe cząsteczki najpierw są badane we wczesnych fazach przedklinicznych w laboratorium. Najbardziej obiecujące leki do zastosowania u ludzi są badane w trakcie badań klinicznych. Celem badania klinicznego jest przetestowanie nowych leków, sprawdzenie ich bezpieczeństwa oraz skuteczności w poprawie stanu zdrowia ludzi lub złagodzeniu objawów czy zatrzymaniu rozwoju choroby. W badaniach klinicznych przede wszystkim badamy bezpieczeństwo stosowania nowych leków m.in. jakie mają działania niepożądane. Bez badań klinicznych nie byłoby wystarczających dowodów bezpieczeństwa i skuteczności stosowania nowych terapii. Wszystkie aktualnie dostępne dla pacjentów leki, zarówno w szpitalu, jak i w aptece zostały dokładnie przetestowane w badaniach klinicznych. Dzięki tym działaniom istnieją dowody na ich bezpieczeństwo i skuteczność, a lekarze wiedzą, które terapie są najbardziej odpowiednie dla ich pacjentów. Właściwe władze (tzw. organy regulacyjne) w każdym kraju lub regionie na podstawie wyników badań decydują o dopuszczeniu leków do stosowania. Choć celem badania klinicznego jest odkrywanie nowych, lepszych terapii, nie wszystkie badania skutkują opracowaniem lepszego leku. Nowy lek może okazać się mniej skuteczny od obecnie stosowanych lub może mieć ciężkie działania niepożądane. Jednak nawet takie informacje są bardzo przydatne dla badaczy i stanowią korzyść dla pacjentów w przyszłości.

Wydaje mi się, że dobrym pomysłem jest pokazywanie w krótkich filmach prawdziwych historii pacjentów. Dzięki temu dużo łatwiej jest trafić do świadomości pacjentów i dać im do zrozumienia jak wiele korzyści może płynąć z brania udziału w badaniach klinicznych. Wiele nowoczesnych terapii, które są na etapie badań jest bardzo kosztownych i często poza zasięgiem finansowym większości pacjentów. Dzięki takim inicjatywom mogą oni liczyć na nowoczesne formy leczenia, które całkowicie mogą odmienić przebieg dotychczas prowadzonych terapii. Dzięki badaniom klinicznym możliwe jest podniesienie jakości udzielanych świadczeń, co z punktu widzenia ochrony zdrowia, a także pacjentów jest ogromnym plusem.