Ekscytujące odkrycie! Gdyby terapia przy użyciu inhibitora proteaz okazała się skuteczna, dałoby to szansę na znaczne wydłużenie życia pacjentów cierpiących na Mukowiscydozę. Dzisiaj ostatecznością w leczeniu tej choroby stają się coraz częściej wykonywane przeszczepy płuc. Pomimo znacznego rozwoju medycyny i niemalże dwukrotnie dłuższego czasu przeżycia chorych na mukowiscydozę ze względu na możliwości obecnie stosowanych terapii i tak wcześniej czy później lekarz wraz z pacjentem dochodzili do momentu, kiedy te możliwości lecznicze już się wyczerpywały i niewiele więcej można było zaproponować. Co najwyżej wpisanie na listę oczekujących do przeszczepu płuca. Tylko taki zabieg przecież nie leczył z choroby, a jedynie pozwalał nieco przedłużyć życie we względnie dobrym stanie zdrowia. Gdyby się okazało, że nowo odkryte zastosowanie dla inhibitorów proteaz przy hamowaniu aktywności kanałów sodowych rzeczywiście możliwe jest do zastosowania in vivo na żywym organizmie i w praktyce klinicznej, a do tego z pozytywnym efektem, stanowiłoby to cudowną wiadomość dla ogromnej liczby chorych. Warto wspomnieć, że w populacji europejskiej mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób genetycznych, co pozostaje nie bez wpływu na liczbę pacjentów. Jest to dodatkowym argumentem przemawiającym za olbrzymim znaczeniem nowego odkrycia, gdyby okazało się ono skuteczne. Bardzo mocno zaciskam kciuki, aby rzeczywiście tak było!

Jestem pod ogromnym wrażeniem. Po przeczytaniu artykułu wydaje się to tak prostą metodą, działającą na prostym mechanizmie, a jednocześnie tak bardzo innowacyjną. Jeżeli metoda ta się rozwinie i trafi w końcu do powszechnego leczenia, może bardzo zwiększyć komfort życia pacjentów cierpiących na mukowiscydozę. Nachodzi mnie refleksja, że ostatnio mamy coraz więcej nowych odkryć, że nauka teraz bardzo mocno się rozwinęła i to nie tylko za granicą, ale również w Polsce. Mam nadzieję, że dalej będzie to nabierało rozpędu i będziemy mieli coraz większy arsenał możliwości radzenia sobie z różnymi chorobami ale też urazami, a przez to średnia długość życia osób cierpiących na choroby genetyczne lub choroby przewlekłe osiągnie wartość bliską tej, która dotyczy populacji zdrowej. Oby tylko koncerny farmaceutyczne i wynalazcy nie chcieli na tym zbić kokosów, ale popatrzyli też na zwykłych ludzi i dostosowali cenę tych rozwiązań do ich możliwości finansowych. Każdy chce zarobić i to jest zrozumiałe, ale nie trzeba na czyimś nieszczęściu aż tak kolosalnych sum zarabiać.

Niezmiernie cieszą mnie tak obiecujące wyniki badań dotyczących terapii dla chorych na mukowiscydozę. Odkrycie wspomnianej w artykule molekuły, wpływającej na przejrzystość śluzu i, co za tym idzie, poprawiającej drożność układu oddechowego jest odkryciem sensacyjnym z naukowego punktu widzenia, ponieważ stwarza poważną możliwość złagodzenia u pacjentów chorujących na mukowiscydozę dolegliwości związanych z chorobą już w niedalekiej przyszłości. Jest to dla tych osób ogromna nadzieja na lepsze i dłuższe życie. Szansa na to w wielu przypadkach nie byłaby już uzależniona od przeszczepów płuc, na których coraz częstszą konieczność zwrócił wyżej uwagę mój przedmówca. Trudno mi nie ekscytować się tym odkryciem, choć przed naukowcami zajmującymi się tym projektem jest wiele pracy, w której mogą napotkać nieznane im jeszcze trudności. Jestem jednak dobrej myśli i mam głęboką nadzieję na powodzenie badań nad odkrytą molekułą i rychłe zastosowanie ich wyników w terapii chorych na mukowiscydozę. Temat ten jest mi szczególnie bliski, gdyż osobiście znam osoby borykające się z tą chorobą i mogę się tylko domyślać jak bardzo taka terapia poprawiłaby jakość ich życia. Jestem wdzięczny, że The Cystic Fibrosis Trust uczyniło te badania swoim priorytetem. Mam nadzieję, że przyczynią się one do znacznego w porównaniu z obecnym rozszerzenia zakresu dostępnych farmakologicznych form leczenia mukowiscydozy, i że formy te będą mogły znaleźć zastosowanie u jak największej liczby pacjentów.