W ostatnim czasie słyszy się o wprowadzaniu nowoczesnych leków na wiele schorzeń, które zwiększają szanse pacjentów na skuteczne leczenie i przeżycie. Ostra białaczka szpikowa to choroba, w której nie ma czasu na poszukiwanie terapii przeprowadzanych za granicą, a przeprowadzanie zbiórek na trudno dostępne leki w wielu przypadkach przebiega zbyt długo. Dobrze aby nowe leki można było bez problemu dostać, a pacjencji po postawionej diagnozie możliwie jak najszybciej mieli wdrażaną terapię.

Zmiany demograficzne w populacji europejskiej spowodują w najbliższych latach poważny wzrost liczby nowych zachorowań na choroby nowotworowe. W Polsce, gdzie rocznie odnotowuje się około 153 tys. nowych przypadków, rosnące trendy zachorowalności i umieralności z powodu nowotworów złośliwych stanowią następstwo zmian związanych z ekspozycją na czynniki rakotwórcze w tym, w dużej mierze, na dym tytoniowy. Nowotwory złośliwe odpowiadają za około 95 tys. zgonów rocznie, a więc stanowią drugą przyczynę zgonów w Polsce (Krajowy Rejestr Nowotworów, 2012). Aby poradzić sobie z tym wyzwaniem, społeczeństwa będą musiały wypracować nowe podejście do zapobiegania i leczenia raka, uwzględniając zachodzące zmiany w zakresie opracowywania i wdrażania innowacyjnych leków przeciwnowotworowych o największej wartości dodanej. Wymagające i czasochłonne procesy dopuszczania do obrotu leków innowacyjnych, długotrwałe procedury refundacyjne oraz niepokojące trendy epidemiologiczne w zakresie chorób nowotworowych spowodowały konieczność poszukiwania przez instytucje administrujące systemami ochrony zdrowia rozwiązań, które umożliwią znacznie szybszy dostęp do nowych metod leczenia dla ciężko chorych pacjentów. Krytyka tradycyjnego modelu rejestracji produktów leczniczych odnosząca się między innymi do braku oceny efektywności kosztowej i nieuwzględniania najnowszych doniesień naukowych spowodowała konieczność poszukiwania nowych rozwiązań. Dynamiczny rozwój medycyny pozwala coraz lepiej rozumieć mechanizmy patofizjologiczne chorób, co prowadzi do większej indywidualizacji terapii i identyfikacji podgrup chorych kwalifikujących się do leczenia danym produktem leczniczym. Tym samym, standardowe, randomizowane badania kliniczne - dzisiejsza podstawa dla rejestracji, będą w najbliższej przyszłości trudno osiągalne z uwagi na niewielkie grupy chorych, a uszczegółowienie wiedzy o leku będzie mogło nastąpić dopiero po jego dopuszczeniu do obrotu. Pożądany kierunek zmian wpisuje się jednocześnie w oczekiwania społeczne i stanowi odpowiedź na presję wywieraną przez organizacje pacjentów na rządy państw. Jednak, aby utrzymać kontrolę nad finansami płatników publicznych w większości przypadków programy wczesnego dostępu (ang. early access schemes) zostają ograniczone jedynie do leków o najwyższej wartości dodanej oraz są dedykowane przede wszystkim chorym na schorzenia zagrażające życiu o wysokim ryzyku progresji choroby. W niektórych krajach zdecydowano się na ograniczenie programów wczesnego dostępu wyłącznie do grup ciężko chorych, w których występuje pilna i wysoce niezaspokojona potrzeba kliniczna (brak na terytorium kraju dostępnej alternatywy terapeutycznej). W przypadku obiecujących leków, które nie zostały jeszcze zarejestrowane, wczesny dostęp najczęściej przybiera formę programów compassionate-use, w ramach których leki przekazywane są nieodpłatnie przez zainteresowanych producentów. Wczesny dostęp do innowacyjnych leków, które zostały już zarejestrowane ma na celu skrócenie okresu oczekiwania ciężko chorych (od daty rejestracji do czasu refundacji leku) na lek, dla którego nie ma żadnej alternatywy terapeutycznej. W związku z niezwykle istotną rolą jaką odgrywa czas oczekiwania na leczenie w onkologii, programy wczesnego dostępu dotyczą najczęściej leków przeciwnowotworowych. W niektórych krajach implementowane są rozwiązania bazujące na wyodrębnionym budżecie płatnika na systemowo nierefundowane leki przeciwnowotworowe (np. Cancer Drugs Fund w Wielkiej Brytanii) lub specjalne programy redukujące poziom niepewności związany z aspektami klinicznymi (programy coverage with evidence development w Australii, Francji, Holandii i Kanadzie) czy aspektami ekonomicznymi (ang. financial risk-sharing schemes). Rosnące koszty badań i wprowadzenia na rynek leków innowacyjnych determinujące wysokie ceny nowych terapii stają się coraz częściej przyczyną restrykcyjnej selekcji nowych leków przez ubezpieczycieli, również w ramach mechanizmów wczesnego dostępu. Oprócz wymogu wykazania w badaniach korzyści istotnych klinicznie, na potrzeby selekcji, liczne państwa wprowadziły wymóg weryfikacji efektywności kosztowej. W związku z ograniczeniami, z którymi wiąże się stosowanie jednostki QALY (ang. quality adjusted life years) coraz częściej wykorzystywanym rozwiązaniem stają się algorytmy oceny wartości dodanej leku. Narzędzia te przyjęły się z sukcesem w brytyjskim i szwajcarskim systemie ochrony zdrowia. W 2015 roku naprzeciw oczekiwaniom ubezpieczycieli i płatników wyszły największe onkologiczne towarzystwa naukowe: Europejskie Towarzystwo Onkologiczne (ESMO) i Amerykańskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ASCO), publikując propozycje własnych algorytmów oceny leku przeciwnowotworowego. W tym samym roku opublikowana została również wspólna propozycja algorytmu, stworzonego przez ekspertów polskich onkologicznych towarzystw naukowych (PTOK, PTO). Równolegle do rozwiązań prawnych ukierunkowanych na szybszy dostęp chorych do najbardziej wartościowych terapii, wdrażanych przez liczne państwa, prowadzane są działania na poziomie unijnym mające na celu przyspieszenie dopuszczenia do obrotu najwyżej ocenionych innowacyjnych technologii medycznych. Debata na arenie europejskiej dotycząca konieczności zagwarantowania pacjentom nieograniczonego i szybkiego dostępu do innowacyjnych terapii trwa już od wielu lat. Zgodnie z art. 168 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej przy określaniu i urzeczywistnianiu wszystkich polityk i działań Unii należy zapewnić wysoki poziom ochrony zdrowia ludzkiego. Jak wskazują Konkluzje Rady Unii Europejskiej w sprawie innowacji dla dobra pacjentów działanie Unii, które ma uzupełniać polityki krajowe, ma na celu poprawę zdrowia publicznego1 . Unia ma zachęcać do współpracy między państwami członkowskimi w dziedzinie zdrowia publicznego oraz, jeśli to konieczne, wspierać ich działania, a także w pełni szanować obowiązki państw członkowskich w zakresie organizacji i świadczenia usług zdrowotnych i opieki medycznej oraz przeznaczania zasobów na te działania. W wyżej przywołanych Konkluzjach, Rada zwróciła się do państw członkowskich oraz Komisji Europejskiej o wymianę poglądów na temat tego, jak skutecznie wykorzystać istniejące unijne narzędzia regulacyjne dotyczące przyspieszonej procedury oceny, warunkowego dopuszczenia do obrotu oraz dopuszczenia w wyjątkowych okolicznościach, a także na temat skuteczności i wpływu tych narzędzi, przy jednoczesnym zagwarantowaniu wysokiego poziomu bezpieczeństwa pacjentów. Podkreśliła również potrzebę debaty nad krajowymi inicjatywami w zakresie dostępu pacjenta do innowacyjnych leków na wczesnym etapie oraz nad możliwością intensywniejszej wymiany informacji i współpracy w zakresie indywidualnego stosowania, aby jak najbardziej poprawić dostęp chorych z całej UE do innowacyjnych leków. Wskazana została także konieczność współpracy w zakresie oceny technologii medycznych pomiędzy krajowymi organami regulacyjnymi, organami odpowiedzialnymi za ocenę technologii medycznych, EMA i siecią ds. oceny technologii medycznych (EuNETHTA) na wszystkich etapach „cyklu życia” produktów, nie umniejszając niezależności i odnośnych uprawnień związanych z procesami regulacyjnymi i z procesem oceny technologii medycznych. W opinii Rady Unii Europejskiej innowacje w opiece zdrowotnej mogą się przyczynić do zdrowia i dobrostanu obywateli dzięki dostępowi do innowacyjnych produktów, usług i leczenia, które mają wartość dodaną w stosunku do już istniejących, i mogą również prowadzić do bardziej efektywnych sposobów organizowania i monitorowania prac w sektorze zdrowia oraz zarządzania nimi, a także do poprawy warunków pracy personelu medycznego. Obecnie na poziomie europejskim trwają prace w kilku grupach roboczych, wyniki raportowane są do kilku gremiów m.in. Pharmaceutical Forum, Competent Authorities on Reimbursement and Pricing, Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies. Niniejszy raport stanowi próbę podsumowania wprowadzonych na świecie rozwiązań prawnych poprawiających wczesny dostęp chorych do leków innowacyjnych, ze szczególnym uwzględnieniem dostępu do leków przeciwnowotworowych. Wyszukiwanie informacji przeprowadzone zostało w czasopismach naukowych, najważniejszych bazach danych medycznych (Medline - PubMed, Embace, Cochrane Library) oraz stronach internetowych instytucji publicznych odpowiedzialnych za dostęp do leków w kilkudziesięciu państwach. Na potrzeby raportu opisano również istniejące dotychczas oraz aktualnie wdrażane programy przyspieszające rejestrację produktu leczniczego w FDA i EMA. Pomimo niewątpliwych korzyści zdrowotnych odnoszonych w szczególności przez chorych na schorzenia zagrażające życiu o wysokim ryzyku progresji choroby oraz pośrednie korzyści ekonomiczno-społeczne, uzyskiwane dzięki programom wczesnego dostępu, rozwiązania te nie są pozbawione obszarów problematycznych. Istotne kwestie, które będą wymagać wypracowania konsensusu politycznego obejmują: ustalenie optymalnego źródła finansowania leczenia chorych w ramach wczesnego dostępu, wypracowania procedury szybkiego ustalania ceny produktu leczniczego, form nadzoru i kontroli realizacji programów wczesnego dostępu. Niezależnie od problemu braku w Polsce mechanizmu wczesnego dostępu do najbardziej wartościowych leków systemowo nierefundowanych, odrębne zagadnienie stanowi podejście do finansowania ze środków publicznych produktów leczniczych warunkowo dopuszczonych do obrotu przez EMA (wczesna rejestracja leku), najczęściej krytycznie ocenianych przez AOTMiT. Warto w tym miejscu zaznaczyć, iż wytyczne EMA odnoszące się do warunkowego dopuszczenia do obrotu oraz przyspieszonej oceny leku dążą do zagwarantowania pacjentom natychmiastowego dostępu do produktów leczniczych, które spełniają niezaspokojone potrzeby medyczne. Wskazuje to na rosnący dysonans pomiędzy podejściem instytucji rejestrującej leki na terenie UE a podejściem krajowej instytucji rekomendującej Ministrowi Zdrowia zasadność udostępnienia chorym nowego leku w ramach koszyka świadczeń gwarantowanych. Celem EMA jest zagwarantowanie każdemu pacjentowi UE ochrony życia i zdrowia poprzez dostęp do skutecznej terapii. Życie i zdrowie w UE uznane są za wartości nadrzędne, dlatego powzięto wszelkie możliwe działania do ich pełnej, szybkiej i skutecznej ochrony. W związku z powyższym na gruncie prawa europejskiego przewidziane zostały procedury szczególne, zapewniające szybszy dostęp do produktów leczniczych spełniających niezaspokojone potrzeby medyczne, m.in. procedura warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, która przewiduje natychmiastowy dostęp do produktu, pomimo ryzyka związanego z brakiem kompletnych danych. Głównym ich celem jest, aby nie pozbawiać chorego dostępu do skutecznej terapii, dlatego dopuszcza się stosowanie produktu leczniczego, który nie posiada pełnych danych, wymaganych w procedurze standardowej, w szczególności w zakresie badań klinicznych, przy czym stosunek korzyści do ryzyka musi być zawsze dodatni. W związku z powyższym, w regulacjach unijnych przyjęto, że pewne ryzyko związane z faktem braku pełnych danych, również w zakresie braku ostatecznych danych z badań klinicznych dotyczących skuteczności, jest dopuszczalne, jeżeli korzyści kliniczne uzyskiwane przez chorych ze stosowania danego produktu przewyższają to ryzyko. W tym kontekście kluczowym zagadnieniem jest realna dostępność produktów leczniczych dopuszczonych warunkowo do obrotu z perspektywy polskiego chorego. W przypadku większości chorych realny dostęp do nowej terapii, z uwagi na jej wysokie koszty, jest równoznaczny z objęciem produktu refundacją. Dotyczy to w szczególności leków przeciwnowotworowych, do których faktyczną dostępność determinuje koszt produktu dla płatnika. Dlatego też refundacja produktu dopuszczonego warunkowo do obrotu ma decydujący wpływ na możliwość podania go chorym, w ramach świadczeń finansowanych przez płatnika publicznego. Problem ten dostrzegła również Rada Unii Europejskiej, która stwierdziła, że z powodu bardzo wysokich cen niektórych innowacyjnych produktów leczniczych w stosunku do ich korzyści dla pacjentów i z uwagi na ograniczenia ekonomiczne niektórych państw członkowskich w zakresie wydatków na zdrowie publiczne pacjenci nie zawsze mają dostęp do innowacyjnych terapii . W warunkach polskich, zgodnie z art. 12 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję o objęciu produktu refundacją uwzględniając następujące kryteria: 1. stanowisko Komisji Ekonomicznej, 2. rekomendację Prezesa AOTMiT, 3. istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, 4. skuteczność kliniczną i praktyczną, 5. bezpieczeństwo stosowania, 6. relacje korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania, 7. stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, w porównaniu z wnioskowanym, 8. konkurencyjność cenową, 9. wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców, 10. istnienie alternatywnej technologii medycznej oraz jej efektywność kliniczną i bezpieczeństwo stosowania, 11. wiarygodność i precyzję oszacowań, 12. priorytety zdrowotne, 13. wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (ang. quality adjusted life year, QALY), ustalonego w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia (ang. life year gained, LYG). Jak pokazuje dotychczasowa praktyka w procesie oceny przez AOTMiT nowej technologii medycznej, największą wagę przywiązuje się do danych dotyczących: wpływu leku na przeżycie chorych, jakości życia związanej ze zdrowiem oraz profilu bezpieczeństwa. W przypadku produktów leczniczych warunkowo dopuszczonych do obrotu w okresie porejestracyjnym zarówno dane dotyczące przeżycia, jak i dane dotyczące jakości życia są najczęściej niepełne, co spotyka się z krytyką AOTMiT. Warto podkreślić, iż w przypadku warunkowego dopuszczenia do obrotu, ustalenie korzyści terapeutycznej przez EMA może być oparte na pośrednich punktach końcowych (ang. intermediate endpoints). Należy przy tym dodać, że ocena skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku w krajowej procedurze refundacyjnej podlega znacznie bardziej restrykcyjnym wymogom niż ocena leku w procedurze rejestracyjnej w UE. Równocześnie polskie przepisy nie przewidują żadnych wyjątków w zakresie kryteriów oceny, z tytułu warunkowego dopuszczenia do obrotu leku, uznanego przez EMA za szczególnie istotny dla zdrowia publicznego i spełniający niezaspokojone potrzeby lecznicze chorych (pomimo niepełnych danych z prób klinicznych), pomimo, że jednym z ustawowych kryteriów, którymi kieruje się Minister Zdrowia podejmując decyzję refundacyjną (art. 12, pkt 10 ustawy o refundacji…) jest fakt istnienia alternatywnej technologii medycznej, jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa, w rozumieniu ustawy o świadczeniach. Dotychczasowe rekomendacje Prezesa AOTMiT w sprawie objęcia refundacją produktów leczniczych warunkowo dopuszczonych do obrotu pozwalają twierdzić, iż najczęściej produkty te są odrzucane, z uwagi na brak finalnych wyników badań klinicznych. W świetle powyższego korzystna dla społeczeństwa wydaje się bliższa współpraca pomiędzy AOTMiT oraz EMA i EuNetHTA, w zakresie wypracowania spójnych interpretacji dotyczących korzyści klinicznych oferowanych chorym przez produkty lecznicze warunkowo dopuszczone do obrotu, nieposiadające kompletnych danych pochodzących z badań klinicznych. Należy bowiem pamiętać, że warunkowe dopuszczenie do obrotu stanowi sytuację wyjątkową, w której udostępnienie pacjentom produktu leczniczego pomimo niewyczerpujących danych klinicznych jest uzasadnione brakiem alternatywnych, skutecznych metod terapeutycznych (nie istnieje zadowalająca metoda leczenia dopuszczona w UE lub nawet jeżeli taka metoda istnieje, zastosowanie nowego produktu leczniczego będzie stanowiło znaczącą korzyść terapeutyczną dla osób dotkniętych chorobą). Skrajnie konserwatywne podejście do oceny skuteczności klinicznej i praktycznej nowego leku, istotnie opóźnia realny dostęp chorych do produktów leczniczych warunkowo dopuszczonych do obrotu, pozostając w sprzeczności z głównym celem przyspieszonej rejestracji niektórych leków przez EMA na terytorium wszystkich państw członkowskich UE. Przeprowadzona analiza krajowych regulacji prawnych w tym przedmiocie wskazuje, że objęcie refundacją produktów leczniczych warunkowo dopuszczonych do obrotu jest możliwe, pod warunkiem, że kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej będzie rozpatrywane w większej korelacji z kryterium przewidzianym w art. 12 pkt 6 ustawy o refundacji, tj. „relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania”. Powyższe pozwala sformułować wniosek, iż również w procesie refundacji powinna istnieć możliwość przyjęcia założenia, iż w wyjątkowych przypadkach, brak wyczerpujących danych potwierdzających skuteczność terapeutyczną jest dopuszczalny, jeżeli korzyści kliniczne dla określonej grupy chorych przewyższają ryzyko związane brakiem pełnych danych klinicznych. Specyfiką polityki lekowej w większości rozwiniętych państw jest ścieranie się dwóch przeciwstawnych podejść, asekuracyjnego i radykalnego. W pierwszym z nich przeważają działania opóźniające refundację nowego leku celem zyskania czasu na zdobycie większej liczby danych na temat skuteczności i bezpieczeństwa oraz poprawa efektywności kosztowej. W drugim podejściu działania decydenta skupiają się na udostępnieniu chorym najbardziej obiecujących leków jak najwcześniej, co w sposób naturalny związane jest z zaakceptowaniem pewnego ryzyka w odniesieniu do nieznanych wcześniej rzadkich zdarzeń niepożądanych u niektórych chorych. Jednocześnie względem określonych grup chorych cierpiących z powodu zagrażających życiu, szybko postępujących chorób, w których czas oczekiwania na leczenie odgrywa kluczową rolę, zastosowanie podejścia radykalnego uwzględniającego programy wczesnego dostępu, jest właściwe moralnie i społecznie akceptowalne. W zależności od budżetu pozostającego do dyspozycji płatnika publicznego, grupy chorych korzystających z programów wczesnego dostępu powinny być ograniczone do chorych, którzy mogą uzyskać największą korzyść kliniczną. Ten zorientowany na chorego kierunek polityki lekowej został wdrożony i sprawdził się w wielu krajach. Implementacja najbardziej efektywnych rozwiązań, skracających czas oczekiwania chorych na niedostępne dotąd skuteczne metody leczenia jest możliwa również w Polsce. Na podstawie analizy sprawdzonych rozwiązań systemowych wdrożonych w innych krajach, autorzy niniejszego opracowania sformułowali rekomendacje, których wykorzystanie przyczyni się do poprawy dostępu do najbardziej wartościowych, nowoczesnych terapii przeciwnowotworowych, poprawy wskaźników przeżycia chorych na nowotwory, ograniczenia kosztów związanych z utratą produktywności przez część chorych oraz kosztów społecznych (ponoszonych przez zakłady ubezpieczeń społecznych). 1. W związku z długotrwałą w praktyce (zgodnie z przepisami ustawowymi – 240 dni, w rzeczywistości istotnie dłuższą, ze względu na liczne zawieszenia biegu procesu) procedurą refundacyjną, poprzedzoną najczęściej półrocznym okresem przygotowywania wniosku, uzasadniona jest potrzeba wprowadzenia rozwiązania umożliwiającego wczesny dostęp dla ciężko chorych do wyselekcjonowanych, najbardziej skutecznych, wprowadzanych do obrotu na terytorium UE produktów leczniczych. Głównym celem tego rozwiązania powinno być istotne skrócenie czasu oczekiwania na leczenie (od zarejestrowania nowego produktu leczniczego w UE do chwili jego realnej dostępności w szpitalach w Polsce) chorych, dla których to oczekiwanie wiązałoby się z nieodwracalnym postępem choroby i zagrożeniem życia. 2. Mechanizm wczesnego dostępu powinien być ograniczony do sytuacji, w których refundowane opcje terapeutyczne zostały wyczerpane i opierać się na przejściowym finansowaniu nowej technologii do czasu objęcia jej programem lekowym lub do czasu wydania finalnej, negatywnej decyzji Ministra Zdrowia odnośnie do jej systemowego finansowania ze środków publicznych. W tym ostatnim przypadku finansowanie leku w ramach wczesnego dostępu byłoby stopniowo ograniczane (zaprzestanie kwalifikacji nowych chorych). 3. Implementacja mechanizmu wczesnego dostępu powinna wykorzystywać algorytm oceny wartości dodanej leku (na wzór algorytmów opracowanych przez towarzystwa naukowe: PTOK/PTO, ASCO, ESMO lub płatników: brytyjski CDF, szwajcarska Helsana Group). Dostosowany do warunków polskich algorytm (uwzględniający ocenę aspektów ekonomicznych nowych terapii) powinien umożliwiać wyselekcjonowanie najbardziej skutecznych, nowych technologii z uwzględnieniem poziomu dowodów naukowych. 4. Wypracowanie efektywnych mechanizmów pozwalających na zbieranie nowych danych, wymagane przez EMA dla produktów leczniczych zarejestrowanych warunkowo. Stworzenie, zgodnie z legislacją unijną, bezpiecznych dla chorych warunków dostępu do potencjalnej refundacji takich leków. Określenie dla potrzeb decyzji refundacyjnych wyjątkowych sytuacji, w których dopuszcza się brak wyczerpujących danych potwierdzających skuteczność terapeutyczną, jeżeli korzyści kliniczne przewyższają ryzyko związane brakiem pełnych danych klinicznych 5. Wypracowanie formuły finansowania wczesnego dostępu (np. wyodrębniony budżet w planie finansowym płatnika powiązany z wielkością ustawowej rezerwy przeznaczonej na nowe leki) 6. Bliższa współpraca Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z Europejską Agencją Leków i siecią europejskich organizacji działających w obszarze HTA (EuNetHTA) w zakresie wymiany informacji dotyczących nowozarejestrowanych technologii medycznych (przekazywanie nowych danych uzyskanych w warunkach codziennej praktyki klinicznej tzw. real life data). 7. Wprowadzenie jasnych i precyzyjnych przepisów regulujących kwestię programów dostępu do najbardziej skutecznych leków niezarejestrowanych (ang. compassionate use). Aktualnie podstawę prawną dla takiego dostępu stanowią nieprecyzyjne przepisy dotyczące eksperymentu medycznego leczniczego. Należy rozważyć wykorzystanie w procesie wyboru leków udostępnianych w ramach programów algorytmów oceny wartości dodanej leku. 8. Wprowadzenie przepisów regulujących dostęp do programów rozszerzonego dostępu (ang. expanded access programs), dedykowanych uczestnikom badania klinicznego (odpowiadającym na leczenie) po zakończeniu badania. Aktualnie brak jest w Polsce precyzyjnych regulacji w tym zakresie. ( publikacja Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia)

Wspaniałe informacje ! Dobrze, że polscy pacjenci będą mogli być leczeni większą ilością leków. Nie da się ukryć, że ta straszna choroba, jaką jest ostra białaczka szpikowa, co roku zbiera ponure żniwo. W Polsce co roku diagnozuje się 800 przypadków ostrej białaczki szpikowej, a aktualnie chorzy mają dostęp tylko do jednego nowoczesnego leku. U 1/5 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) ta choroba jest wykrywana przypadkowo – przy okazji rutynowej morfologii krwi. Pierwsze objawy czyli zmęczenie, nocne poty czy gorączka, często bywają jednak bagatelizowane przez pacjenta lub lekarza i tłumaczone zwykłym przeziębieniem. Czas jest tu kluczowy, bo wczesna diagnoza to warunek skuteczności terapii. W leczeniu AML w ostatnich latach dokonał się przełom, ale pacjenci w Polsce wciąż nie mogą z niego w pełni korzystać. Spośród siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Ostra białaczka szpikowa jest chorobą rozwijającą się w szpiku, który pełni rolę fabryki krwinek. Te krwinki dzielimy na krwinki białe – odpowiedzialne za odporność – i krwinki czerwone, które przenoszą tlen i płytki krwi. Kiedy choroba postępuje, to szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, z których nie ma żadnego pożytku, a te linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór tych właściwych, dobrych krwinek skutkuje ryzykiem infekcji, co przejawia się zazwyczaj gorączką, anemią, zmęczeniem, zawrotami głowy, szumem w uszach, bladością skóry i spojówek, a w końcu skłonnością do krwawień, pojawiającymi się bez przyczyny sińcami i wybroczynami. To są objawy, które powinny zaalarmować i skłonić w pierwszej kolejności do wykonania badania morfologii krwi. Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, który stanowi ok. 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Jego czynniki ryzyka nie są do końca znane. W Polsce każdego roku diagnozuje się ok. 800 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej, na którą chorują głównie osoby po 60. roku życia. Bardzo wiele zależy jednak od tzw. wieku biologicznego, czyli od tego, w jakiej kondycji jest pacjent. Nieleczona ostra białaczka szpikowa zazwyczaj prowadzi do śmierci w ciągu dwóch/trzech miesięcy. Dlatego w tej chorobie tak ważny jest czas, a wczesna diagnoza jest kluczowa dla skuteczności terapii. Podstawowym badaniem, które pozwala lekarzowi pierwszego kontaktu wykryć nieprawidłowości, jest prosta morfologia krwi, która – jak wskazują eksperci – powinna być wykonywana raz do roku. Zwiększona liczba białych krwinek (leukocytoza) w badaniu morfologicznym pozwala na rozpoczęcie dalszej diagnostyki.Przy ostrej białaczce szpikowej ważny jest przede wszystkim czas, który działa na niekorzyść pacjenta. W dobie COVID-u to wszystko jest poprzewracane do góry nogami. W 2020 roku „pierwszorazowych" pacjentów było 38 791 osób, a w ubiegłym już 22 396. Ten system dla pacjenta hematologicznego w dobie COVID-u nie działa, pacjent nie dostaje leczenia. Dlatego do lekarzy zwracają się chorzy naprawdę w ciężkim stanie. Za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uważa się transplantację macierzystych komórek krwiotwórczych, ale nie u wszystkich chorych jest ona możliwa, bo wiele zależy od wieku i ogólnego stanu zdrowia. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo lub obciążonych innymi chorobami nie możemy sobie pozwolić na zbyt wiele. Tutaj strategia jest ukierunkowana na to, żeby jak najbardziej wydłużyć im życie. I to jest możliwe, w tej chwili stosując najnowsze formy terapii możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów możemy z kolei pozwolić sobie na bardziej intensywną terapię, w tym przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Ponieważ z tą chorobą nie można żyć przez wiele lat, robimy wszystko, żeby ją wyeliminować i żeby doprowadzić do wyleczenia. Na przestrzeni ostatnich lat w leczeniu AML i tak miał miejsce skokowy postęp. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest już w tej chwili siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii. Dołożenie tych terapii celowanych zwiększa prawdopodobieństwo uzyskania remisji i znacząco poprawia wyniki leczenia, wydłuża całkowite przeżycie. W Polsce sytuacja jest jednak dalece niesatysfakcjonująca i odbiega od europejskich standardów, ponieważ spośród tych siedmiu leków zarejestrowanych w krajach Europy dla polskich pacjentów dostępny jest jeden. Jest to midostauryna, która w ubiegłym roku została zarejestrowana do leczenia ostrej białaczki szpikowej z tzw. towarzyszącą mutacją FLT3. Trzeba podkreślić, że to nowoczesne leczenie – terapią precyzyjną, dopasowaną do konkretnego pacjenta – jest niezwykle skuteczne. Ono zwiększa nie tylko szanse pacjentów na uzyskanie remisji, ale co ważne – na wyleczenie choroby, na powrót pacjenta do życia zawodowego, społecznego, do normalnego funkcjonowania. W związku z tym jest o co walczyć!

Protokoły leczenia ostrej białaczki szpikowej w Polsce mają ograniczoną wartość dla zdrowia, głównie ze względu na zmniejszony dostęp do nowoczesnych opcji diagnostycznych i terapeutycznych. Konieczna jest harmonizacja procedur diagnostycznych w AML i upowszechnienie innowacyjnych terapii. Jest to także choroba niezwykle zróżnicowana pod względem biologii, pod względem rokowania. Mamy także zależność od wieku i stanu biologicznego chorych. Tradycyjną metodą leczenia radykalnego w przypadku AML jest chemioterapia, która w Polsce jest stosowana od 30 lat. Jednak ciągu ostatnich 10 lat na świecie nastąpił znaczny potęp w leczeniu tego nowotworu. Pojawiły się leki, które można dodać do chemioterapii, a u pacjentów, u których chemioterapia jest zbyt ryzykowna, innowacyjne leki mogą ją nawet zastąpić. Jednym z nich jest farmaceutyk, który można zastosować u pacjentów z wtórnymi białaczkami. To kombinacja daunorubicyny i cytarabiny w postaci liposomowej w stosunku molowym 5:1. Pod względem składu chemicznego nie różni się on znacznie od tradycyjnej chemioterapii. Jego innowacyjność polega na tym, że ma formułę, dzięki której działa bardziej wybiórczo, jego czas działania jest wydłużony i dzięki temu jest bardziej skuteczny. Zastosowanie tego leku u chorych z wtórnymi białaczkami spowodowało znamiennie statystycznie wydłużenie życia. Jeśli u takiego choregu uzyska się remisję i doprowadzi do przeszczepu szpiku, udaje się uzyskać wyleczenie u połowy pacjentów!

Coraz częściej można spotkać w Internecie artykuły informujące o tym jakie objawy, które na pozór nie powinny świadczyć o czymś poważnym w rzeczywistości mogą zwiastować groźnych nowotworów. Podobnie jest w przypadku ostrej białaczki szpikowej, której jak czytamy w artykule symptomy są dosyć nietypowe i łatwo jest je przeoczyć czy zbagatelizować. W przypadku wątpliwości dobrze jest kontaktować się ze specjalistami w celu przeprowadzenia dokładniejszej diagnostyki, która pozwoli wykazać czy faktycznie rozwija się jakaś choroba. Pamiętajmy, że im wcześniej zostanie ona wykryta tym lekarze mają więcej czasu na ustalenie skutecznego planu leczenia, a więc większych szans na końcowy sukces.